한국 임상시험(Clinical Trials) 전략: 글로벌 신약개발을 위한 임상 1~3상(Phase I–III) 설계, CRO 선정 및 규제 실행 가이드

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  1. 한국 중심의 글로벌 임상시험 전략 가이드

한국은 글로벌 임상시험(Clinical Trials) 프로젝트에서 단순히 환자를 추가로 등록하는 국가에 그치지 않습니다. 고도화된 의료 인프라와 경험이 풍부한 연구자, 병원 중심의 임상시험 수행 역량을 갖추고 있으며, 식약처(MFDS)와 IRB 심사 프로세스를 병렬적으로 추진할 수 있는 전략적 임상개발 거점입니다.

 

2024년 기준, 한국은 제약사 주도 임상시험에서 전 세계 6위를 기록하였으며, 전체 프로토콜 점유율은 3.46%에 달했습니다. 특히 서울은 도시 기준으로 세계 2위의 제약사 주도 임상시험 수행 지역으로 높게 평가되었습니다.

 

하지만 임상시험의 성공 여부가 국가 선택만으로 결정되는 것은 아닙니다. 성공적인 개발을 위해서는 임상 1상의 초기 안전성 및 PK/PD 기반 의사결정, 2상의 개념 증명(PoC)과 용량 최적화, 3상의 확증적 유효성 및 안전성과 대규모 다기관 실행력이 필수적으로 요구됩니다. 각 단계의 임상 전략을 규제 대응, 환자 모집, 데이터 무결성, 품질 관리, 그리고 CRO 거버넌스와 함께 하나의 유기적인 운영 체계로 연결해야만 합니다.

 

  1. 신약개발에서 임상시험(Clinical Trial)이 중요한 이유

임상시험은 신약 후보물질이 실제 사람에게 허용 가능한 수준의 안전성 프로파일과 임상적 유효성을 보이는지 철저히 검증하는 핵심 단계입니다. 비임상시험이 독성과 약리작용 등을 확인하는 과정이라면, 임상시험은 건강한 자원자나 환자를 대상으로 투여량, 안전성, 유효성 및 위험-편익 비율을 단계적으로 평가하게 됩니다.

 

FDA, EMA, 식약처(MFDS) 등 주요 규제기관은 허가 여부를 판단할 때 임상 데이터의 과학적 타당성뿐만 아니라 시험대상자의 보호, 데이터의 신뢰성 및 무결성, 그리고 프로토콜 준수 여부를 가장 중요한 근거로 삼고 있습니다.

 

FDA가 설명하는 일반적인 의약품 임상개발은 약 20~100명이 참여하는 초기 1상에서 시작됩니다.

 

이후 최대 수백 명이 참여하는 2상을 거쳐, 약 300~3,000명의 환자를 대상으로 하는 대규모 3상으로 발전합니다.

 

2026년 현재의 임상시험 운영 환경에서는 단순히 “GCP를 준수했습니다”라는 선언만으로는 부족합니다. ICH E6(R3) 가이드라인은 설계 기반 품질(QbD), 위험 비례적 품질 관리, 데이터 거버넌스, 최신 기술 활용 및 시험대상자 보호 원칙을 임상시험의 전 수명주기에 통합할 것을 강조하고 있습니다. 특히 ICH E8(R1)과 연계하여 품질에 결정적인 영향을 미치는 CtQ(Critical-to-Quality) 요소를 사전에 파악하고, 위험에 비례하는 통제 시스템을 설계하는 것이 매우 중요합니다.

 

따라서 프로토콜 설계 시점부터 환자의 안전이나 주요 평가 변수의 신뢰성을 위협할 수 있는 요소가 무엇인지, 이를 어떤 방식으로 예방할 것인지, 그리고 통제 효과를 어떻게 확인할 것인지 명확히 정의해 주어야 합니다.

 

(참고로 2026년 7월 14일 기준, ClinicalTrials.gov에는 593,857건의 연구가 등록되어 있으며, 이 중 중재연구는 453,135건에 달하여 글로벌 환자와 연구기관 확보 경쟁이 얼마나 치열한지 보여줍니다.)

 

  1. 단계별 임상시험 성공 전략

 

1) 임상 1상 (Phase I): 단순한 안전성 확인 단계를 넘어선 전략적 접근

임상 1상은 시험약을 사람에게 처음 투여하여 안전성, 내약성, 약동학(PK), 그리고 초기 약리활성(PD) 등을 평가하는 단계입니다.

대개 20~100명의 자원자를 대상으로 하며, 건강한 대상자로 시작하지만 항암제처럼 특수한 경우에는 환자를 대상으로 수행되기도 합니다.

1상의 핵심은 단순한 ‘최대 투여 가능 용량(MTD)’ 탐색이 아니라, 다음 단계의 개발 의사결정을 위한 노출-반응(exposure-response) 관계와 초기 위험-편익 정보를 구축하는 것입니다.

특히 항암제 개발 시에는 단일 MTD 결정보다는 임상 2상 권장 용량(RP2D), 생물학적 활성, 타겟 결합 및 바이오마커 신호 등을 종합적으로 고려하여 후속 용량을 선택하는 고도화된 전략이 필요합니다. 운영 측면에서도 1상은 안전성 데이터 검토 속도가 생명입니다. 데이터 입력부터 PK 검체 처리, 안전성 검토(Safety review)에 이르는 전 과정이 매우 짧은 주기로 긴밀하게 연결되어야 하므로, 파트너 CRO는 이 모든 일정을 하나의 타임라인 안에서 완벽하게 통제할 수 있어야 합니다.

 

2) 임상2상 (Phase II): 개념 증명(PoC)과 용량 최적화가 가치를 결정합니다

임상 2상은 실제 환자군을 대상으로 예비 유효성을 확인하고 적절한 용량 및 투여 전략을 세우는 단계입니다. 수십에서 수백 명의 환자가 참여하며, 대규모 자본이 투입되는 3상 진입 여부를 결정짓는 중대한 분수령이 됩니다.

성공적인 2상을 위해서는 단순한 통계적 유의성(p-value)을 넘어서야 합니다. 의미 있는 효과 크기(effect size), 적절한 대조군, 바이오마커, 중간 분석(interim analysis) 등을 개발 목적에 맞게 정교하게 정의해야 합니다.

가장 큰 리스크 중 하나는 프로토콜 상의 환자군과 실제 의료 현장의 환자군이 일치하지 않는 경우입니다. 기관 타당성(Feasibility) 검토 시 단순 환자 수 파악을 넘어, 선정/제외 기준 적용 시의 적격 환자 수, 표준 치료 경로, 환자의 방문 부담 등을 종합적으로 평가하여 접근성을 높여야 개발 지연을 막을 수 있습니다.

 

3) 임상 3상 (Phase III): 확증적 근거와 운영 확장성(Scalability) 동시 설계

임상 3상은 더 큰 환자 집단(대개 300~3,000명 이상)에서 치료 효과와 안전성을 확증하고, 품목허가 신청을 위한 핵심 근거를 마련하는 단계입니다.

이 단계에서는 수십, 수백 개의 기관이 참여하므로 프로토콜의 타당성뿐만 아니라 ‘운영 확장성’이 프로젝트의 성패를 가릅니다.

연구자 교육, 평가의 일관성, 임상시험약(IMP) 공급, TMF 관리 등 업무가 기하급수적으로 복잡해지기 때문에, 위험 기반 품질 관리(RBQM)와 중앙 모니터링(Centralized monitoring)을 도입해 효율적으로 통제하는 것이 필수입니다.

글로벌 3상에 한국 사이트를 포함시킬 경우, 글로벌 프로토콜 기준은 철저히 유지하면서 식약처(MFDS) 및 국내 IRB 요구사항, 계약, 언어, 안전성 보고 체계를 한국 현지 환경에 맞게 매끄럽게 정렬해야 합니다. 이것이 바로 우수한 한국 CRO가 제공해야 할 진정한 가치입니다.

 

  1. 왜 글로벌 신약개발은 한국을 주목하는가?

한국은 2024년 전 세계 제약사 주도 임상시험 6위, 프로토콜 점유율 3.46%를 기록하며 아시아 내 핵심 다국가 임상 국가로 자리매김했습니다.

 

경쟁력의 핵심: 대형 대학병원 중심의 축적된 연구자 경험, 효율적인 진단·치료 인프라, 고도화된 디지털 의료 환경이 한국의 최대 강점입니다.

 

특히 환자 선별이 까다로운 종양학, 희귀질환, 면역질환 분야에서 한국 병원들의 우수한 협진 시스템은 빠른 환자 등록과 성공적인 연구 수행을 가능하게 합니다.

 

  1. 한국 규제 환경(MFDS·IRB)과 최적화된 운영 전략

한국에서 의약품 임상을 진행하려면 식약처(MFDS)의 임상시험계획(IND) 승인과 각 병원 IRB 심의가 필요합니다.

 

한국의 강력한 장점은 IND 검토(약 30 영업일)와 IRB 심사(약 3주)를 병렬적으로 진행할 수 있다는 점입니다. 2025년 기준 국내 의약품 임상시험 승인 건수는 783건으로 지속적인 성장세를 보이고 있습니다.

 

하지만 규제 검토가 빠르다고 해서 첫 환자 등록(FPI)이 저절로 당겨지는 것은 아닙니다. 기관 계약, 문서 번역, 벤더 검증, 시험약(IMP) 수입 및 배송 등 복잡한 실무 과정을 하나의 통합된 ‘Start-up Plan’으로 묶어 빈틈없이 관리해야 진정한 시간 단축이 가능합니다.

 

  1. 성공적인 CRO 파트너십을 위한 필수 점검 사항

현대의 CRO는 단순한 인력 파견 업체가 아닙니다. 과학적 설계 의도를 실제 운영으로 전환하고 규제기관, 연구자, 데이터, 벤더를 하나의 강력한 관리 체계로 연결하는 통합 파트너입니다. 파트너를 선정하실 때 다음 사항을 반드시 체크해 보십시오.

  1. 해당 치료 영역(Therapeutic area) 및 개발 단계에 대한 풍부한 경험이 있습니까?
  2. 식약처(MFDS) 질의응답 역량과 임상 실시 기관과의 긴밀한 관계(Site relationship)를 보유하고 있습니까?
  3. 단순한 단가 경쟁력을 넘어 리스크 통제 능력, 이슈 해결 속도, 그리고 독립적인 품질 보증(QA) 체계를 갖추고 있습니까? (가장 낮은 초기 견적이 최종 개발 비용 절감을 의미하지는 않습니다.)

 

Table 1. 임상 1~3상(Phase I–III) 전략 비교

단계

주요 목적

일반적 규모

핵심 설계 질문

주요 운영 리스크

CRO 핵심 역할

Phase I

안전성, 내약성, PK/PD, 용량 탐색

약 20–100명

시작용량과 증량 규칙은 적절한가? 중단 기준은 명확한가?

안전성 신호 대응 지연, PK 데이터 지연

초기 규제대응, cohort 운영, safety·PK 데이터 흐름 관리

Phase II

PoC, 용량 최적화, 예비 유효성

수십~수백 명

환자군과 endpoint가 개발 의사결정에 적합한가?

높은 screen failure, 잘못된 효과크기 가정

feasibility, recruitment, data review, adaptive operation

Phase III

확증적 유효성·안전성, 허가 근거

수백~수천 명

글로벌 기준을 유지하면서 다기관 변이를 통제할 수 있는가?

site variability, vendor 복잡성, reconciliation 지연

다기관 PM, RBQM, vendor governance, TMF·DB lock·CSR 지원

 

 

Table 2. 한국 Clinical Trials 전략 지표

지표

최신 확인 수치

전략적 의미

2024년 한국 제약사 주도 Clinical Trials 세계 순위

6위

글로벌 개발 포트폴리오에 포함할 수 있는 성숙한 임상시험 시장

2024년 한국 프로토콜 점유율

3.46%

세계 상위권 연구 수행 기반

2024년 서울 도시 순위

세계 2위

주요 연구기관과 환자 접근성이 집중된 임상 허브

MFDS IND 일반 검토기간

약 30 working days

IRB와 병렬 준비 시 start-up 최적화 가능

IRB 일반 심사기간

약 3주

계약·문서·vendor readiness와 병행 필요

2025년 국내 임상시험 승인

783건

지속적인 연구 수행 수요와 임상시험 생태계 규모를 보여주는 지표

 

  1. 2026년 이후 글로벌 임상시험의 핵심 패러다임: ICH E6(R3)

향후 임상시험 전략에서 반드시 선제적으로 대응해야 할 변화는 ICH E6(R3)입니다. EMA는 이미 2025년 7월부터 원칙과 Annex 1을 적용하고 있으며, 비전통적 설계(DCT 등)를 다루는 Annex 2는 2027년 1월부터 적용될 예정입니다. FDA 또한 유연한 위험 기반 접근과 설계 기반 품질(QbD)을 강력히 요구하고 있습니다.

 

앞으로는 단순히 모니터링 횟수를 늘리는 것이 능사가 아닙니다. 중요한 위험(CtQ)을 정확히 식별하고, 위험도에 비례하는 통제 시스템을 운영하며, 이를 명확한 데이터로 입증할 수 있는 차세대 역량을 갖춘 파트너와의 협력이 필수적입니다

 

  1. 자주 묻는 질문 (FAQ)

Q1. 한국에서 임상시험을 수행하는 가장 큰 장점은 무엇입니까?

 

A: 풍부한 다국가 임상 경험을 가진 우수한 연구자 및 대형 의료기관 네트워크, 그리고 식약처(MFDS)와 IRB의 병렬 검토가 가능한 효율적인 Start-up 구조입니다. 단, 실제 진행 속도를 높이려면 철저한 통합 플랜 관리가 필수입니다.

 

Q2. 임상 1상 단계에서 CRO 선정 시 가장 중요한 역량은 무엇입니까?

 

A: 초기 안전성 의사결정과 PK 데이터 흐름을 신속하고 정확하게 연결하는 운영 역량입니다. 코호트 운영부터 용량 증량 의사결정까지 하나의 일정 안에서 빈틈없이 통제할 수 있어야 합니다.

 

Q3. 글로벌 임상 3상에 한국을 포함할 때 가장 주의할 점은 무엇입니까?

 

A: 글로벌 프로토콜의 주요 평가 변수(Endpoint)와 분석 기준은 엄격히 유지하면서, 한국어 동의서(ICF), 기관 계약, 시험약(IMP) 공급 등 실무적인 워크플로우를 한국 현지 규정과 환경에 맞게 유연하게 현지화(Localization)하는 것입니다.

 

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